Shire公司抗癌药Calaspargase pegol （Cal-PEG）在美国进入正式审查
2018年03月10日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已受理实验性抗癌药Calaspargase pegol（Cal-PEG，SHP663）的生物制品许可申请（BLA）。目前，该药正评估作为多药化疗方案的一部分，用于急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗。FDA已指定该BLA的处方药用户收费法（PDU
Protalix公司pegunigalsidase alfa获美FDA快速通道指定
1月31日，Protalix Biotherapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予药物pegunigalsidase alfa（PRX-102）快速通道指定，该药物为植物细胞表达重组、聚乙二醇化、交联的α-半乳糖苷酶-A候选物，用于治疗法布里病（Fabry disease）。Protalix公司总裁兼首席执行官Moshe Manor表示：“迄今为止，peguni
赛诺菲罕见病新药olipudase alfa获FDA突破性疗法认证
赛诺菲公司旗下的Genzyme公司最近又传出了利好消息。公司开发的用于治疗罕见疾病--尼曼－皮克病（NPD）的新药olipudase alfa获得了FDA的突破性药物疗法认证。
Nektar启动etirinotecan pegol在抗贝伐单抗高分级神经胶质瘤患者的II期临床试验
2012年8月7日讯 /生物谷BIOON/ -- Nektar公司7日宣布，启动在斯坦福肿瘤中心（Stanford Cancer Institute）实施的，etirinotecan pegol（NKTR-102）在抗贝伐单抗（bevacizumab，商品名：Avastin）高分级神经胶质瘤患者（HGG）的II期临床试验。 Etirinotecan pegol是靶向拓扑异构酶I的抑制物。
诺和诺德向EMA及FDA提交turoctocog-α上市许可申请
2012年10月18日讯 /生物谷BIOON/ --诺和诺德（Novo Nordisk）今天宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）及美国食品药品监督管理局（FDA）提交了turoctocog-α（NN7008）的上市许可申请（MAA），该药是第三代重组凝血因子VIII，利用了最新的基因重组及蛋白纯化技术，用于A型血友病患者出血事件的预防和治疗。
Theravance与alfa Wassermann合作开展胃肠道药物开发
2012年10月3日 电 /生物谷BIOON/-- Theravance与alfa Wassermann建立了合作关系，加强用于治疗胃肠道紊乱的药物的研究。两间公司已经制定了一个中期阶段的研发计划推动化合物velusetrag（TD-5108），用于治疗胃轻瘫患者。
诺和诺德终止三期血友病药物Vatreptacog alfa研发
2012年9月28日 讯 /生物谷BIOON/-- 在审查了三期实验数据之后，诺和诺德宣布终止vatreptacog alfa的继续研发，这是一种速效重组因子VIIa类似物，用于治疗血友病患者。这一决定参考了三期实验adept2的数据。今年8月9日，诺和诺德曾宣布，少数患者对这一试验药物产生了抗体，一例患者产生的抗体能够中和药效。
欧盟委员会拒绝批准辉瑞戈谢病ERT药物taliglucerase alfa
2012年11月2日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）及合作伙伴Protalix生物技术公司今天宣布，欧盟委员会（EC）拒绝批准其药物taliglucerase alfa的上市许可申请（MAA），该药属于植物细胞表达型葡糖脑苷酯酶，作为一种酶替代疗法（ERT）用于戈谢病（Gaucher disease）的治疗。